APL-2 / PEGASUS

WER kommt für die Studie in Frage?

Patienten und Patientinnen ab 18 Jahren, die 

  • eine nachgewiesene PNH haben
  • mindestens 3 Monate mit Eculizumab in gleicher Dosis behandelt wurden
  • zum Studieneinschluss einen Hb-Wert < 10,5 g/dl aufweisen
  • einen absoluten Retikulozyten-Wert > 100 G/l (100/nl) aufweisen
  • einen erhöhten LDH-Wert aufweisen
  • deren Thrombozytenwert > 50.000 /µl liegt
  • nicht stark übergewichtig sind (BMI ≤ 40 kg/m2)
  • bereit sind, sich das Medikament (Spritze unter die Haut) selbst zu verabreichen

WER kommt NICHT für die Studie in Frage?

Patienten und Patientinnen, die

  • einen akuten bakteriellen Infekt haben, der nicht innerhalb einer Woche vor Studienbeginn abgeheilt ist
  • die 4 Wochen vor Studienbeginn Eisen, Folsäure, Vitamin-B12 oder Erythropoeitin NEU erhalten haben
  • eine KMT oder SZT hatten
  • unter einem vererbbaren Komplementmangelsyndrom leiden
  • schwanger sind oder stillend
  • eine familiäre oder persönliche Vorgeschichte mit Long-QT-Syndrom oder Torsade-de-Pointes, unklare Ohnmachtsanfälle, Ohnmachtsanfälle durch ein unbehandeltes Herzproblem oder eine familiäre Vorgeschichte mit einem plötzlichem Tod haben
  • einen Herzinfarkt, eine Bypass- oder Stent-OP, einen Schlaganfall oder innerhalb der letzten 3 Mon. vor Studienbeginn einen Krankenhausaufenthalt wegen Herzinsuffizienz hatten oder Angina Pectoris Klasse 2 haben
  • eine Herzrhythmusstörung haben, die nicht durch einen Herzschrittmacher oder einen implantierten Defibrillator kontrolliert ist
  • Fieber senkende Medikamente (Klasse 1 oder 3), Arsen, Methadon, Ondansetron oder Pentamidin einnehmen

 


WIE lautet die Kernfrage, die die Studie beantworten möchte?

Wie wirksam und verträglich ist APL-2 im Vergleich zu einer konventionellen Therapie mit Eculizumab. 


WELCHE Vorteile kann eine Teilnahme bringen?

Die Studie bietet Patienten die Möglichkeit, eine neue, eventuell besser wirksame Therapie frühzeitig zu erhalten. Sie ist inbesondere für die Patienten und Patientinnen interessant, deren Hb-Wert trotz regelmäßiger Gabe von Eculizumab/Soliris® nicht ausreichend ansteigt.

Das sind typischerweise Patienten, die eine extravasale Hämolyse haben und trotz Eculizumab Bluttransfusionen benötigen, einen niedrigen Hb-Wert haben, sowie unter Fatigue leiden könnten dadurch profitieren. APL-2 ist ein Komplementinhibitator, der anders als Eculizumab nicht am Protein C5 sondern am Protein C3 im Komplementsystem ansetzt, von dem angenommen wird, dass die dessen Aktivierung zu extravasaler Hämolyse führt. Durch die frühere Blockade im Komplementsystem kann aber das Infektionsrisiko für bestimmte Bakterienstämme steigen. Daher ist eine Impfung gegen Pneumokokken und Hämophilus neben der üblichen Meningokokkenimpfung verpflichtend.


WANN wird die Studie in Deutschland durchgeführt?

Ab November 2018


WO ist die Studie verfügbar?

In den folgenden Universitätskliniken:

 

Uniklinik der RWTH Aachen

Klinik für Onkologie, Hämatologie und Stammzellentransplantation

Medizinische Klinik IV (nur Phase III)

Pauwelsstraße 30

52074 Aachen

Tel: 0241 / 80 89 06 2

Kontakt: jpanse@ukaachen.de

 

Universitätsklinikum Essen

Klinik für Hämatologie

Hufelandstraße 55

45122 Essen

Tel: 0201 / 72 35 13 6

Kontakt: Alexander.Roeth@uk-essen.de

 

Universitätsklinik Hamburg-Eppendorf

Klinik für Hämatologie und Onkologie

Martinistraße 52

20246 Hamburg

Tel: 040 / 74 10 53 980

Kontakt: schafhausen@uke.de

 

Universitätsklinikum Ulm

Institut für Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm gGmbH

Helmholtzstraße 10

89081 Ulm

Tel: 0731 / 15 05 50

Kontakt: b.hoechsmann@blutspende.de

 


STUDIEN-DESIGN Wie genau läuft die Studie ab?

Die Studie ist eine Phase 3-Studie. Sie vergleicht die Therapie von Eculizumab mit APL-2. Voraussetzung für die Studienteilnahme sind Impfungen gegen Pneumokokken, Hib sowie zwei Meningokokken-Impfungen.

Die Studie beginnt für alle Studienteilnehmer gleich; sie erhalten vier Wochen lang Eculizumab und bekommen zusätzlich zweimal wöchentlich APL-2 subkutan.

Nach vier Wochen werden die Studienteilnehmer per Zufall einer Behandlung mit APL-2 oder einer Behandlung mit Eculizumab (Soliris®) zugeführt, allerdings erhalten ALLE Teilnehmer an diesem Tag noch einmal beide Medikamente.

Die eine Gruppe erhält dann 48 Wochen lang APL-2 und appliziert dies zweimal pro Woche.

Die andere Gruppe erhält 20 Wochen lang Eculizumab. Ab der 17. Studienwoche erhalten die Studienteilnehmer dieser Gruppe APL-2 zweimal pro Woche bis einschließlich der 48. Studienwoche, so dass sie nach der 20. Woche ausschließlich APL-2 erhalten. Auch die Teilnehmer dieser Gruppe applizieren sich subkutan das APL-2 selbst.


WIE erhalte ich weitere Informationen?

Kontaktieren Sie einen der o.g. Ärzte.

 


KONTAKT zu anderen Patienten in dieser Studie

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ERGEBNISSE der Studie

z.Zt. noch nicht vorliegend