Thrombose und Entzündungen bei Patienten mit PNH

Charakteristisch für die PNH ist die Neigung zu Thrombosen an typischen, aber auch untypischen Stellen des Körpers. Die Wahrscheinlichkeit eine Thrombose zu erleiden, korreliert dabei mit der Größe des PNH-Klons, also dem Anteil der GPI-defizienten Zellen, der auf den Granulozyten gemessen wird.

Man nimmt an, dass die Thrombosen entstehen, weil GPI-defiziente Thrombozyten leichter durch Komplemente aktiviert werden und verklumpen (aggregieren) als normale Thrombozyten. Dies führt zu einer höheren Gefahr der Thrombusbildung. Möglicherweise führt auch die intravaskuläre Hämolyse zu einer direkten Aktivierung der Gerinnungskaskade.

Bisher gab es allerdings wenig Informationen darüber, wie sich eigentlich das Fehlen oder die Verminderung von GPI-verankerten Eiweißen auf den neutrophilen Leukozyten im Zusammenspiel mit Thrombozyten auswirkt und durch welche Mechanismen hier eventuell Thrombosen ausgelöst werden und entzündliche Reaktionen beeinflusst werden.

 

Dies will das Team um Prof. Dr. med. M. Radsak an der UMM (Mainz) im Rahmen einer Pilotstudie ergründen, die eine Laufzeit von zwei Jahren hat und 20 Patienten umfasst. Daraus erhofft sich das Team, Hinweise auf Ursachen zu bekommen und Hypothesen für weiterführende Studien mit einer größeren Patientengruppe aufstellen zu können.

WER kommt für die Studie in Frage?

Patienten und Patientinnen, die:

 

  • mind. 18 Jahre alt sind
  • eine bestätigte PNH-Diagnose / MDS mit PNH-Klon / Aplastische Anämie mit PNH-Klon haben
  • eine PNH-Klongröße von mind. 10 % haben
  • mind. 500 / µl neutrophile Granulozyten besitzen
  • mind. 100.000 / µl Thrombozyten besitzen

 


WER kommt NICHT für die Studie in Frage?

Patienten und Patientinnen, die

 

  • eine akute Infektion innerhalb der letzten 14 Tage vor Studienbeginn hatten
  • bekannte HIV, HBC(Hepatitis-B) oder HCV(Cytomegalie)-Infektion haben/hatten

WIE lautet die Kernfrage, die die Studie beantworten möchte?

Welche Rolle spielen GPI-defiziente Leukozyten (neutrophile Granulozyten) bei der Aktivierung der Thrombozyten bzw. der Gerinnungskaskade.


WELCHE Vorteile kann eine Teilnahme bringen?

Mit Ihrer Teilnahme helfen Sie, weitere Erkenntnisse zu den Mechanismen von Thrombosen bei PNH-Patienten zu erhalten, so dass hoffentlich bald Sie und auch zukünftige Patienten von diesem Wissen profitieren können, indem Sie eine bessere medizinische Behandlung erhalten.


WANN wird die Studie in Deutschland durchgeführt?

Die Studie läuft von 04/2019 bis 03/2021.

 


WO ist die Studie verfügbar?

Das Studienzentrum ist die Universitätsmedizin Mainz. Sollten Sie dort in Behandlung sein, werden Sie sicher angesprochen. Sollten Sie in einem anderen Behandlungszentrum Patient sein, sprechen Sie Ihren Arzt gerne auf die Studie an und bitten Sie ihn, Ihr Blut nach Mainz zur Teilnahme an der Studie einzuschicken.

 

Sie werden zur Teilnahme gebeten die Studieneinverständniserklärung auszufüllen und zu unterschreiben.

 

Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität MAINZ

Prof. Dr. med. Markus P. Radsak

III. Medizinische Klinik und Poliklinik

Langenbeckstraße 1

55101 Mainz

Kontakt: markus.radsak@unimedizin-mainz.de

 


STUDIEN-DESIGN Wie genau läuft die Studie ab?

Die Studie ist eine nicht-interventionelle Studie an einer kleinen Gruppe von Patienten. Es wird kein Medikament oder ein neuer Wirkstoff zum Einsatz kommen, sondern es wird Ihr Blut untersucht. Diese Untersuchungsergebnisse werden dann analysiert und führen zu Hinweisen, um größere Patientengruppen mit PNH tiefer gehend zu untersuchen.

 


WIE erhalte ich weitere Informationen?

Sie können sich an das genannte Studienzentrum oder die Stiftung lichterzellen wenden.


KONTAKT zu anderen Patienten in dieser Studie

Nutzen Sie die Austauschmöglichkeiten über das forum.lichterzellen.de und die internationalen Facebook-Gruppen.


TEILEN Sie Ihre Erfahrungen

Schreiben Sie uns unter info@lichterzellen.de


ERGEBNISSE der Studie

z.Zt. noch nicht vorliegend


Weitere Informationen und ERGEBNISSE der Studie

n.n.