EMAA

WER kommt für die Studie in Frage?

Patienten ab 18 Jahren

  • mit einer moderaten Aplastische Anämie
  • die mit Ciclosporin behalndelt werden sollen
  • die keine Bluttransfusionen bekommen müssen

WER kommt NICHT für die Studie in Frage?

Patienten

  • unter 18 Jahre
  • die schon mit anderen Medikamenten behandelt wurden
  • die eine Dyskeratosis Congenita haben
  • die transfusionsbedürftig sind

WIE lautet die Kernfrage, die die Studie beantworten möchte?

Ist eine Kombinationstherapie aus Ciclosporin A und Eltrombopag wirksamer als die Therapie mit Ciclosporin A?


WELCHE Vorteile kann eine Teilnahme bringen?

Die Studie bietet Patienten, die Möglichkeit, eine neue, eventuell besser wirksame Therapie frühzeitig zu erhalten. Eltrombopag ist ein Wachstumsfaktor, der die Bildung von Blutplättchen (Thrombozyten) fördert. Man kann ihn mit einem körpereigenen Hormon vergleichen, das für die Entwicklung der Thrombozyten sorgt. Eltrombopag ist ein zugelassenes Medikament und wird bei der Behandlung von Patienten eingesetzt, die eine isolierte Thrombopenie aufweisen (die Erkrankung nennt sich ITP (Ideopathischen thrombozytopenischen Purpura)) Zudem wird es bei Patienten mit SAA (Schwerer Aplastischer Anämie) eingesetzt, die nicht für eine SZT/KMT in Frage kommen und die nicht auf eine imunsuppressive (Immunssystem unterdrückende Therapie ansprechen.

 

Ob diese Studie jedoch für Sie persönlich erfolgreich sein wird, lässt sich nicht voraussehen.


WANN wird die Studie in Deutschland durchgeführt?

Ab 03/2015


WO ist die Studie verfügbar?

In den folgenden Universitätskliniken:

 

Universitätsklinikum Essen

Klinik für Hämatologie

Hufelandstraße 55

45122 Essen

Tel: 0201 / 72 35 13 6

Kontakt: Alexander.Roeth@uk-essen.de

 

Universitätsklinikum Ulm

Institut für Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm gGmbH

Helmholtzstraße 10

89081 Ulm

Tel: 0731 / 15 05 50

Kontakt: b.hoechsmann@blutspende.de


STUDIEN-DESIGN Wie genau läuft die Studie ab?

Alle teilnehmenden Patienten werden in der Studie mit Ciclosporin A behandelt (dies ist die bisher bekannte Standardbehandlung). Per Zufall werden die Teilnehmer in zwei Gruppen aufgeteilt. Die erste Gruppe wird zusätzlich zum Ciclosporin A mit Eltrombopag behandelt, die zweite Gruppe zusätzlich mit einem Placebo, d.h. ein Medikament ohne Wirkstoff, das sich äußerlich nicht von dem Medikament mit Wirkstoff unterscheidet. Weder der behandelnde Arzt noch Sie als Patient werden daher wissen, ob Sie Eltrombopag einnehmen oder nicht. Nach 6 Monaten werden Sie und Ihr Arzt erfahren, ob Sie ein Placebo oder Eltrombopag erhalten hat. Sollte es aus medizinischen Gründen notwendig sein, kann der behandelnde Arzt jederzeit erfahren, ob Sie ein Placebo erhalten oder den Wirkstoff Eltrombopag. Nach den 6 Monaten wird ein Resumée gezogen, ob der Patient von der Therapie profitiert hat. Vom Ergebnis wird das weitere Vorgehen abhängig sein. Wenn Sie

 

  • In den ersten 6 Monaten Eltrombopag erhalten und darauf angesprochen haben, wird die Therapie damit fortgeführt und das Ciclosporin langsam ausgeschlichen
  • In den ersten 6 Monaten das Placebo erhalten und angesprochen haben, wird die Therapie mit dem Placebo beendet und gleichzeitig das Ciclosporin langsam ausgeschlichen

  • Nach 6 Monaten nicht auf die Therapie angesprochen haben und noch kein Eltrombopag erhalten, wird das Placebo durch Eltrombopag ersetzt. Die Therapie mit Ciclosporin wird fortgeführt
  • Nach 6 Monaten nicht angesprochen haben und in den ersten 6 Monaten Eltrombopag erhalten haben, wird die Studie beendet und eine andere mögliche Therapie in Erwägung gezogen.

Die Einnahme der Medikamente im Rahmen der Studie bewegt sich zwischen 6 bis 12 Monaten (je nach Verlauf). Eltrombopag kann auch nach der Studie, wenn nötig weiter erhalten werden. An die Dauer der Medikamenteneinnahme im Rahmen der Studie schließt sich eine Nachbeobachtung von 24 Monaten.    


WIE erhalte ich weitere Informationen?

Kontaktieren Sie einen der o.g. Ärzte.

 


KONTAKT zu anderen Patienten in dieser Studie

Nutzen Sie die Austauschmöglichkeiten über das forum.lichterzellen.de und die internationalen Facebook-Gruppen.


TEILEN Sie Ihre Erfahrungen

Schreiben Sie uns unter info@lichterzellen.de


Weitere Informationen und ERGEBNISSE der Studie

  • Die Behandlung hat sich in den Jahren seit Beginn der Studie als sehr sicher erwiesen

  • Eltrombopag wird im Rahmen der Studie kostenlos zur Verfügung gestellt
  • Es gibt keine Zulassung für Eltrombopag bei der nicht-schweren aplastischen Anämie, so dass das Medikament nur im Rahmen der Studie bei diesen Patienten eingesetzt werden kann

 

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02773225?term=emaa&rank=1&view=record