Klinische Studien

Was ist eine klinische Studie?

 

Um die Versorgung, Therapie und Diagnostik von Patienten und deren Erkrankungen zu verbessern, werden in – meist universitären – Kliniken, oft gemeinsam mit der pharmazeutischen Industrie so genannte „Klinische Studien“ durchgeführt.

 

Das bedeutet, es werden Behandlungsmethoden für und Krankheitsverläufe von Patienten untersucht, um neue Erkenntnisse zu gewinnen und verbesserte Behandlungsmethoden oder verbesserte Medikamente zu entwickeln, damit es zukünftigen Patienten bessergeht.

 

Je mehr Patienten an Studien teilnehmen, desto besser können Erkrankungen, neue Methoden sowie neue Medikamente untersucht werden und desto besser entwickelt sich die Behandlung der jeweiligen Krankheiten.

 

Dennoch sollten Sie einige Dinge wissen, bevor Sie sich für die Teilnahme an einer Studie entscheiden.

 

Im Europäischen Register für Klinische Studien werden die Studien dokumentiert. In den einzelnen Studienbeschreibungen finden Sie jeweils einen Link zu der entsprechenden Studie.

 

Klinische Studien werden unterschieden in interventionellen und nicht-interventionelle Studien. Im allgemeinen Sprachgebrauch versteht man unter einer interventionellen Studie eine Medikamentenstudie. Eine nicht-interventionelle Studie ist eine Studie von Krankheitsmerkmalen, -verläufen und dazugehörigen Patientendaten, wie z.B. das PNH-Register. Beide Studien-Arten erklären wir hier ausführlicher:

 

Was ist eine interventionelle Studie?

 

Wenn neue oder veränderte Medikamente an Patienten untersucht werden, spricht man von so genannten interventionellen klinischen Studien. Meistens wird dabei ein neuer Wirkstoff oder eine neue Behandlungsmethode mit dem herkömmlichen Therapiestandard verglichen. Man erhofft sich natürlich, dass die neue Therapie Vorteile für Patienten bringt, also z.B. besser wirkt, jedoch kann eine neue Behandlungsmethode bezüglich der Wirksamkeit, der Nebenwirkungen oder auch der Kosten Nachteile bringen.

 

Für Patienten, die an solchen Studien teilnehmen, bedeutet das eine gewisse Unsicherheit, was auf sie zukommt. Dennoch ist die Teilnahme an einer Studie der einzige Weg, um die Behandlungsmöglichkeiten von Aplastischer Anämie und PNH zukünftig zu verbessern.

 

Es ist eine wichtige Entscheidung, an einer Studie teilnehmen, und bevor Sie sich entscheiden, sollten Sie sich ausreichend informieren und mit Ihrem Arzt ausführlich darüber sprechen.

 

Wir wollen Ihnen hier ein paar wichtige Fragen beantworten.

 

Kann ich ein neues Medikament nicht einfach so erhalten?

 

Natürlich wünschen wir uns alle für uns selbst und auch für unsere Lieben immer die beste und neuste Behandlungsmethode. Aktuell erhoffen sich vor allem viele Patienten mit PNH viel, denn es gibt heutzutage vergleichsweise viele neue Wirkstoffe, die in Studien untersucht werden und noch untersucht werden sollen.

 

Aber damit die Vorteile einer neuen Behandlung den Nachteilen gegenüber auch wirklich überwiegen, wird sie in Deutschland nach strengen Vorgaben in einem langen Verfahren geprüft. Nach der präklinischen Forschung muss eine Behandlungsmethode oder ein neuer Wirkstoff mehrere Phasen klinischer Studien durchlaufen. Ein noch nicht zugelassener Wirkstoff darf also nur im Rahmen einer Studie und unter strengen Regeln an Patienten verabreicht werden.

 

Ist eine Studie etwas für mich?

 

Wenn Sie sich fragen, ob Sie an einer klinischen Studie teilnehmen sollten, stellt sich zunächst die Frage, wie ihr aktueller Gesundheitszustand ist. Wenn er stabil ist, und es Ihnen gut geht, werden Sie sich vermutlich gar keine Veränderungen wünschen. Wenn Sie sich jedoch erhoffen, dass es Ihnen mit einem neuen Medikament bessergeht, sind folgende Informationen vielleicht hilfreich:

 

  • Im Rahmen einer Studie ist nicht immer sicher, dass Sie das Medikament erhalten, das überprüft wird. Wenn Sie z.B. in den Kontrollarm der Studie kommen, erhalten Sie entweder die Standardtherapie oder ein Placebo.
  • Wenn Sie im Rahmen einer Studie behandelt werden, können Sie davon ausgehen, dass Sie engmaschig von einem hochqualifizierten Team überwacht werden, so dass die Behandlung schon allein dadurch besser sein kann. Allerdings bedeutet dies eventuell auch, dass Sie häufiger zum Arzt müssen.
  • An einer Studie teilzunehmen bedeutet auch, einen Teil zur Gemeinschaft beizutragen und mitzuhelfen, die Therapien für Patienten zu verbessern. Ohne Menschen, die bei Studien mitwirken, können keine wirksamen Therapien entwickelt werden.
  • Die Teilnahme an einer Studie kann auch finanziell eine Belastung mit sich bringen. So können Reise- und Unterkunftskosten auf die teilnehmenden Patienten zukommen, denn diese Kosten werden Ihnen nicht erstattet.

 

Besprechen Sie diese Punkte und weitere Fragen, die Sie zu den Vorteilen, den Risiken und zum Ablauf einer Studie haben, genau mit Ihrem Arzt.

 

Woher weiß ich, ob ich an einer Studie teilnehmen kann?

 

Für die Teilnahme an klinische Studien bestehen Regeln, die dazu dienen, die Ergebnisse möglichst gut zu erfassen. Es kann sein, dass Ihre Aplastische Anämie zu leicht (NSAA/MAA) oder zu schwer (SAA) ist oder Sie aus anderen Gründen, wie einem bereits erfolgten Ereignis (z.B. einem Budd-Chiari-Syndrom) oder einer aktuellen Situation (z.B. eine Infektion, eine bestehende Niereninsuffizienz oder eine Schwangerschaft) nicht an einer bestimmten Studie teilnehmen können. Ein weiterer Grund, aus dem Sie evtl. nicht daran teilnehmen können, ist eine zusätzliche Erkrankung, die neben der Aplastischen Anämie oder PNH besteht.

 

Einige Studien knüpfen die Teilnahme auch an Bedingungen wie z.B. eine Impfung, die zur Sicherheit erfolgt sein muss, bevor die Studie beginnt.

 

Wie läuft eine Studie ab?

 

Jede Studie hat ein individuelles Studien-Design, das wir in den einzelnen Studienbeschreibungen genauer darstellen.

 

Wie werden Studien eingeteilt?

 

Jedes neue Medikament und jede neue Behandlungsmethode durchläuft mehrere Phasen. Von der präklinischen Forschung bis zur Verordnung eines neuen Medikaments dauert es in der Regel 10-12 Jahre. In der klinischen Forschung wird eine interventionelle Studie in Phase I bis Phase IV unterteilt.

 

Präklinische Phase

 

In präklinischen Studien werden potentielle Wirkstoffe im Labor z.B. an Mäusen getestet, um herauszufinden, ob eine Wirkung beim Menschen denkbar ist.

 

Phase I – Schadet es?

 

In Phase I-Studien werden Medikamente auf Ihre „Toxizität“ an meist einer sehr kleinen Gruppe von sehr kranken Patienten oder gesunden Freiwilligen, überprüft. In diesem Stadium wird überprüft, ob Medikamente überhaupt für einen Einsatz in Frage kommen oder ob sie eher schaden und z.B. die Nebenwirkungen zu groß sind. Es wird auch überprüft, wie das Medikament aufgenommen und wie viel benötigt wird.

 

Phase II – Wirkt es?

 

Phase II-Studien sind etwas größer als Phase I-Studien. In der Phase II wird ein Medikament, das positive Ergebnisse in der Phase I hatte, an einer etwas größeren Gruppe Patienten überprüft, die an jener Erkrankung leiden, für die die Zulassung angestrebt wird. Hier geht es vor allem um die optimale Dosierung eines Medikaments, die Wirksamkeit und auch die Sicherheit.

 

Phase III – Welche Vorteile zur Standard-Therapie hat es?

 

Phase III-Studien sind große Studien, in denen meist der aktuelle Therapiestandard mit einem neuen Medikament oder einer neuen Behandlungsmethode verglichen wird. Sie entscheiden letztlich darüber, ob ein Medikament tatsächlich auf den Markt kommt oder nicht. Sie geben relativ präzise Auskunft über Wirksamkeit und Verträglichkeit. In den allermeisten Fällen handelt es sich um Vergleichsstudien von zwei Therapien, so dass teilnehmende Patienten oft randomisiert werden.

 

Phase IV – Was kann es noch?

 

Phase IV-Studien finden statt, wenn ein Medikament bereits auf dem Markt ist, also nach einer arzneimittelrechtlichen Zulassung. Für Phase IV-Studien gibt es unterschiedliche Gründe, z.B. neue Indikationen, kombinierte Behandlungsmethoden mit dem neuen Medikament oder gezieltere Untersuchungen.

 

Welche Vorteile hat die Teilnahme an einer Studie?

 

Patienten, die an einer Studie teilnehmen, erhalten als erste Zugang zu neuen, hoffentlich besser wirksamen Therapien.

 

Im Rahmen einer Studie werden Sie medizinisch umfangreich und von ausgewiesenen Spezialisten betreut und engmaschig überwacht. Das Zentrum, in dem die Studie geleitet wird ist in der Regel sehr gut ausgestattet.

 

Je fortgeschrittener die Studienphase ist, desto besser lassen sich die Vorteile einer Teilnahme einschätzen, weil die Wirksamkeit und die Sicherheit schon besser erforscht sind. Zu den Ergebnissen der vorangegangenen Phasen können Sie Ihren Arzt befragen.

 

Welche Risiken kann die Teilnahme an einer Studie haben?

 

In Deutschland ist die Durchführung klinischer Studien gesetzlich geregelt, und sie werden durchgängig sehr streng überwacht. Jede Studie muss vom Bundesgesundheitsministerium für Gesundheit bzw. einer ihr unterstellten Behörde genehmigt werden. Medikamente dürfen nur dann in Studien getestet werden, wenn sie sich vorher im Labor oder in Krankheitsmodellen bewährt haben.

 

Dennoch birgt die Teilnahme an klinischen Studien natürlich auch Risiken. So können vor allem, wenn in einer Studie eine Behandlung getestet wird, die bisher nicht am Menschen untersucht wurde (Phase 1 Studie), unvorhergesehene Nebenwirkungen auftreten.

 

Sie können den Studienarzt fragen, wie viele Patienten das Medikament schon bekommen haben und welche Nebenwirkungen bisher aufgetreten sind.

 

Was ist eine nicht-interventionelle Studien

 

Eine weitere Gruppe der klinischen Studien sind die Studien, in denen lediglich beobachtet und dokumentiert wird, um neue Erkenntnisse z.B. über die Verläufe von Erkrankungen und unterschiedlichen Behandlungen zu sammeln. Hierunter fallen Kohorten-Studien und die sogenannten Register.

 

In diesen Studien werden keine neuen Wirkstoffe getestet. Es werden lediglich Daten erhoben z.B. durch Befragung und Bluttests. Die Angaben von Patienten werden anonym verarbeitet. Auch diese Studien sind sehr wichtig, um mehr über eine Erkrankung (z.B. PNH und Aplastische Anämie) und ihre Behandlung zu erfahren. Wenn Sie also an einer Studie teilnehmen (z.B. dem PNH-Register oder dem Register für Telomeropathie und Aplastische Syndrome), wird dies wichtige Informationen dazu liefern, wie Patienten zukünftig am besten behandelt werden sollten.

 

Wenn Sie an einer nicht-interventionellen Studie teilnehmen, gehen Sie also in der Regel kein Risiko ein und tragen dennoch zu wichtigen Forschungsergebnissen bei.

 

 

Quelle: http://www.gesundheitsforschung-bmbf.de/de/klinische-forschung.php (Bundesministerium für Bildung und Forschung)

 

  

Begriffserläuterungen zu den Studienbeschreibungen

  

Blind: Dem Teilnehmer ist nicht bekannt, welches Medikament er erhält

 

Consent: Die Studieneinwilligung. Bevor ein Studienteilnehmer nicht ausführlich über die möglichen Vor- und Nachteile der Studie informiert ist, sollte er keine Einwilligung geben.

 

Doppelblind-Studie: Weder dem Teilnehmer noch dem Studienarzt ist bekannt, welches Medikament der Teilnehmer erhält.

 

Einfach-blinde Studie: Dem Studienarzt ist bekannt, welches Medikament der Teilnehmer erhält

 

Erstlinientherapie: Erste Behandlung nach der Diagnose.

 

Kontrollarm: Die Gruppe der Patienten, die mit der Standard-Therapie behandelt wird. Sofern es noch keine Standard-Therapie gibt, erhalten die Teilnehmer dieser Gruppe häufig ein Placebo.

 

Open-label-Studie: Studienarzt und Studienteilnehmer wissen, wie der Patient im Rahmen der Studie behandelt wird.

 

Placebo: Eine Tablette, Infusion oder Salbe ohne pharmazeutischen Wirkstoff.

 

Randomisierung: Per Zufallsprinzip wird entschieden, welcher Teilnehmer welcher Gruppe/ welchem Studienarm er zugeteilt wird und somit welche er Therapie erhält.

 

Zweitlinientherapie: Wenn ein Patient die Erstlinientherapie nicht verträgt oder sie nicht angeschlagen hat, folgt die Zweitlinientherapie.


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